Representantes de pacientes e do poder legislativo explicam os impasses na aprovação de novos medicamentos e os impactos da demora na vida das pessoas

O Brasil passa por um momento em que duas novas terapias para Amiloidose Hereditária (PAF-TTR) estão enfrentando entraves burocráticos com as entidades governamentais para comercialização no país, onde existe, atualmente, uma única terapia aprovada e incorporada no Sistema Único de Saúde (SUS). Avaliações técnicas equivocadas estão causando problemas na categorização de novas tecnologias pela Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED), o que tem dificultado a viabilização de tratamentos mais avançados, ainda que estes atendam a pacientes em fases distintas de progressão da doença.

Para explicar as inconsistências nos processos, as expectativas dos brasileiros e a luta que acontece nos bastidores para melhorar a qualidade de vida das pessoas, o Instituto Vidas Raras (IVR) realizou uma live ontem (16) com o tema “Burocracia e o acesso às novas tecnologias para Amiloidose Hereditária”. A discussão contou com a participação da diretora vice-presidente da entidade, Regina Próspero, do deputado federal, Diego Garcia, e da jornalista especializada em saúde, Natalia Cuminale, como mediadora. O vídeo completo pode ser conferido no canal no Youtube (https://youtu.be/WL_ey66ec9U) ou na página do Facebook (https://www.facebook.com/vidasraras/videos/1278951232473018).

Durante o bate-papo, os participantes abordaram a importância de um arsenal terapêutico para a Amiloidose hereditária que atenda aos distintos estágios da doença, suprindo as necessidades de cada paciente e valorizando a vida de cada pessoa. “É muito difícil quando só há uma opção terapêutica porque, se não funcionar, acaba sendo um desperdício de recursos do governo, além de uma falsa esperança para o paciente e para a família que acreditam estar realizando o tratamento correto. Às vezes, em uma mesma família, os integrantes precisam de tratamentos diferentes. Imagina no cenário nacional”, questionou.

Porém, para que as opções de tratamentos sejam ampliadas, é preciso obter aprovações da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), da CMED e da Conitec (Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS). O problema é que a CMED se baseia em um produto já aprovado no país para definir o preço de um novo medicamento. No caso da PAF-TTR, o tratamento disponível é destinado ao estágio I da doença, enquanto os outros dois que aguardam aprovação são para os estágios I e II. “É como comparar dipirona com tramadol. O tramadol é um medicamento mais avançado e, consequentemente, mais caro. Um paciente que precisa de tramadol não será tratado com dipirona. Pode até ser que a dipirona diminua um pouco a dor, mas não irá resolver totalmente”, explicou Regina.

Segundo Garcia, todos os dias vão chegando novas tecnologias e é extremamente necessário que as normas acompanhem e sigam os mesmos avanços porque isso impacta significativamente na vida de pacientes que dependem desses medicamentos e das terapias que estão surgindo. “Sabemos que existem barreiras burocráticas. O processo é muito complexo, mas estamos falando de vidas que dependem da decisão dos órgãos públicos para terem acesso ao diagnóstico, tratamento e cuidados adequados”, ressaltou.

Esse atraso na aprovação das novas terapias por parte da CMED, que completará em breve um ano, impacta diretamente na qualidade e da expectativa de vida dos pacientes com Amiloidose hereditária. Segundo a diretora vice-presidente do IVR, cerca de 150 pacientes já em estágio II aguardam a solução do impasse com a CMED. “Enquanto isso, eles são tratados com o medicamento disponível, mas a doença vai continuar avançando. Pode ser que, quando o novo tratamento for aprovado, os pacientes já estejam precisando de uma terapia mais avançada”, revelou.

Para ajudar a resolver os entraves burocráticos, os participantes da live contaram que estão em contato direto com entidades governamentais, parlamentares, associações de pacientes e sociedade civil. “No nosso grupo de trabalho, temos buscado avanços nas políticas envolvendo pacientes com doenças raras. O futuro do tratamento deles depende das terapias gênicas e, assim, faz-se necessária a revisão das premissas e dos protocolos para diferentes estágios da doença”, explicou Garcia. “É preciso quebrar paradigmas e entender que as doenças raras não afetam poucas pessoas, mas mais de 13 milhões de brasileiros”, concluiu Regina.

Saiba mais sobre a Amioloidose Hereditária (PAF-TTR)

A Amiloidose Hereditária (PAF-TTR) é uma doença rara genética, hereditária, degenerativa e progressiva causada por uma alteração no gene da transtirretina (TTR), levando à formação de fibrilas anormais da proteína TTR que se depositam nos órgãos na forma de amiloide, por isso também é conhecida por Amiloidose relacionada à transtirretina ou Amiloidose por TTR. Essas fibras insolúveis, ao se aglomerarem no tecido extracelular de vários órgãos, comprometem suas funções e no sistema nervoso periférico causam perda de sensibilidade, fraqueza e atrofia.

A doença progride dos membros inferiores para os superiores, e os pacientes relatam os primeiros sintomas como formigamento e perda de sensibilidade nos pés, dores intensas e incapacitantes, tanto superficiais como internas, surgindo mais tardiamente fraqueza e atrofia, que progridem até à incapacidade de locomoção. Devido aos primeiros sintomas aparecerem sempre nos pés, a PAF-TTR também ficou conhecida como Doença dos Pezinhos.

Para saber mais sobre a doença, entre com contato com o Instituto Vidas Raras pelo site: https://www.vidasraras.org.br/ .
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